Selektywny inhibitor kinaz JAK w terapii chorób o podłożu immunologicznym
Numer_referencyjny_programu_pomocowego: SA.41471(2015/X) Przeznaczenie_pomocy_publicznej: art. 25 rozporządzenia KE nr 651/2014 z dnia 17 czerwca 2014 r. uznające niektóre rodzaje pomocy za zgodne z rynkiem wewnętrznym w stosowaniu art. 107 i 108 Traktatu (Dz. Urz. UE L 187/1 z 26.06.2014). Choroby o podłożu immunologicznym dotykają milionów osób na świecie. Ich przewlekły charakter sprawia, że są trudne do wyleczenia, często zagrażając życiu chorych. W etiologii chorób zapalnych dużą rolę odgrywa aktywność szlaku JAK/STAT. Celem projektu jest stworzenie leku do terapii chorób o podłożu zapalnym, m.in. łuszczyca, reumatoidalne zapalenie stawów, nieswoiste zapalenia jelit, toczeń. Związek CPL409116 to inhibitor kinaz JAK1/3, selektywny względem JAK2, którego aktywność wykazano w testach biochemicznych, komórkowych oraz w modelu łuszczycy indukowanej imikwomodem u myszy. Pożądany efekt hamowania wydzielania cytokin przez komórki układu immunologicznego, obserwowany np. w testach z użyciem komórek PBMC izolowanych z krwi obwodowej, sugeruje efektywność działania związku również w innych schorzeniach o podłożu immunologicznym. Dobra biodostępność, wykazana w badaniach farmakokinetycznych uprawnia do rozwoju kandydata jako leku w podaniu doustnym. Wnioskodawca planuje rozwój inhibitora w kilku etapach projektu. W etapie I zadania skupiają się na syntezie związku (w skali laboratoryjnej, półtechnicznej oraz w reżimie GMP) oraz na pracach analitycznych związanych z charakterystyką właściwości fizykochemicznych i określeniem metod analitycznych. W równoległym etapie II Wnioskodawca planuje udowodnienie efektywności działania związku w zwierzęcych modelach w/w chorób oraz przeprowadzenie badań in vitro (biochemicznych i komórkowych) dotyczących bezpieczeństwa. Planowanym III etapem jest toksykologia na dwóch gatunkach zwierząt, a jej pozytywne zakończenie pozwoli na zrealizowanie badań klinicznych I i II fazy, przewidzianych w IV etapie projektu.
Your project description
To add a photo, description, specify a location or attach other materials about the project, you should fill out the form below. After clicking the “send” button, a message will be sent to you e-mail asking for confirmation. You must accept to submit the form. The EU Dot Map Guidelines and consent to the processing of personal data. materials will be sent to the editor of the site, who will publish it on the website after verification test.