Opracowanie innowacyjnego produktu leczniczego terapii zaawansowanej opartego na komórkach mezenchymalnych galarety Whartona w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego
Numer_referencyjny_programu_pomocowego: SA.41471(2015/X) Przeznaczenie_pomocy_publicznej: art. 25 rozporządzenia KE nr 651/2014 z dnia 17 czerwca 2014 r. uznające niektóre rodzaje pomocy za zgodne z rynkiem wewnętrznym w stosowaniu art. 107 i 108 Traktatu (Dz. Urz. UE L 187/1 z 26.06.2014). Projekt koncentruje się na rozwoju nowego produktu terapii zaawansowanej (produkt leczniczy komórek somatycznych) dla pacjentów chorych na Stwardnienie Boczne Zanikowe (SLA) i odpowiada niezaspokojonej potrzebie medycznej. Projekt ma również na celu stworzenie innowacyjnego panelu diagnostycznego. – skutecznego narzędzia dopasowywania mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC), terapii dla pacjentów z zaburzeniami neurologicznymi i pierwszego kroku w stronę spersonalizowanej medycyny. Występowanie SLA w Polsce waha się w granicach od 2,5 – 3,5 tys. osób w całkowitej populacji (około 35 tys. w Unii Europejskiej). Dla SLA nie istnieje skuteczna terapia. Riluzole – jedyny zarejestrowany lek na LAS okazuje się przedłużać życie jedynie o 10-20%. Oczekuje się, że rezultat Projektu będzie odznaczał się lepszą skuteczność terapeutyczną i wysokim bezpieczeństwem stosowania. Łączy ze sobą badania przemysłowe nad optymalizacją produktu, mechanizmem działania i danymi przedklinicznymi (farmakokinetyka, biodystrybucja, toksyczność) jak również prace rozwojowe w fazach I/II i II/IIIa badań klinicznych. Wstępne rezultaty terapeutycznych eksperymentów medycznych oparte na wyłączeniach szpitalnych wskazują na bezpieczeństwo stosowania produktu co minimalizuje ryzyko wystąpienia działań niepożądanych podczas fazy I/II badań klinicznych. Rezultatem Projektu będzie produkt terapii zaawansowanej gotowy do komercjalizacji i rejestracji w EMA. Po zakończeniu fazy I/II badań klinicznych Wnioskodawca wystąpi o warunkową autoryzację rynkową dla leków sierocych o klinicznie potwierdzonym bezpieczeństwie stosowania. Próba wdrożenia produktu na rynek i pełnej procedury rejestra
Twój opis projektu
MiAby dodać zdjęcie, opis lub załączyć inne materiały dotyczące projektu, powinieneś wypełnić poniższy formularz. Po kliknięciu przycisku „wyślij” zostanie przesłana do Ciebie wiadomość e-mail z prośbą o potwierdzenie. Do przesłania formularza niezbędne jest zaakceptowanie Regulaminu Mapy Dotacji UE oraz zgoda na przetwarzanie danych osobowych. Materiały zostaną przesłane do redaktora serwisu, który po sprawdzeniu opublikuje je na stronie.