Oparte na metodzie Design of experiments projektowanie technologii nanocząstek lipidowych do dostarczania miRNA w nieinwazyjnej, celowanej terapii astmy (miRNAsther)
Celem Przedsięwzięcia miRNasther jest opracowanie nanocząstek lipidowych (LNP) ukierunkowanych na nabłonek dróg oddechowych do dostarczania mieszaniny trzech mikroRNA (miRNA3-LNP) przeznaczonej do podania donosowego, w nieinwazyjnej, celowanej terapii astmy, zwłaszcza postaci ciężkiej i niekontrolowanej. Z uwagi na duże koszty społeczne i ekonomiczne, astma stanowi jeden z kluczowych obszarów potrzeb zdrowotnych społeczeństwa i systemu ochrony zdrowia w Polsce. Przedsięwzięcie odpowiada na niezaspokojoną potrzebę medyczną opracowania nowych podejść terapeutycznych w astmie. Wnioskodawcy wykazali istotnie zmienioną ekspresję określonych rodzajów miRNA w płucach w modelu zwierzęcym astmy alergicznej szczurów oraz, że zastosowanie syntetycznego inhibitora miRNA istotnie zwiększa ekspresję genów stanu zapalnego kluczowych w patogenezie astmy. Hipoteza badawcza zakłada, że podanie syntetycznego analogu lub inhibitora miRNA może stanowić skuteczną i bezpieczną formę terapii astmy. Wytypowaliśmy analogi i inhibitory miRNA, które zostaną enkapsulowane, w opracowane przez nas LNP. W Przedsięwzięciu porównamy efekt biologiczny inhibitorów lub analogów pojedynczych miRNA-LNP z efektem biologicznym mieszaniny trzech miRNA w jednym nośniku LNP (miRNA3-LNP). Rozwój przedkliniczny miRNA3-LNP w Przedsięwzięciu będzie realizowany w ramach 9 zadań badawczych definiujących etapy projektu: Opracowanie nośnika LNP dla 3 cząsteczek miRNA z wykorzystaniem metody Design of experiments; Synteza miRNA-LNP metodą mikroprzepływową i charakterystyka metodami dynamicznego i elektroforetycznego rozpraszania światła (rozmiar, potencjał zeta), chromatograficznymi i optycznymi (enkapsulacja składników lipidowych i RNA), ocena stabilności i uwalniania; Opracowanie i walidacja metod analitycznych (spektrometria mas sprzężona z chromatografem cieczowym (LC-MS/MS), wykorzystywanej do charakterystyki miRNA3-LNP, oceny biodystrybucji i farmakokinetyki miRNA3-LNP; Ocena przenikalności i cytotoksyczności
Your project description
To add a photo, description, specify a location or attach other materials about the project, you should fill out the form below. After clicking the “send” button, a message will be sent to you e-mail asking for confirmation. You must accept to submit the form. The EU Dot Map Guidelines and consent to the processing of personal data. materials will be sent to the editor of the site, who will publish it on the website after verification test.