Rozwój przedkliniczny i kliniczny inhibitora ścieżki ubikwityna-proteasom jako innowacyjnego leku stosowanego w terapii nowotworów
Numer_referencyjny_programu_pomocowego: SA.41471(2015/X) Przeznaczenie_pomocy_publicznej: art. 25 rozporządzenia KE nr 651/2014 z dnia 17 czerwca 2014 r. uznające niektóre rodzaje pomocy za zgodne z rynkiem wewnętrznym w stosowaniu art. 107 i 108 Traktatu (Dz. Urz. UE L 187/1 z 26.06.2014). Celem projektu jest opracowanie innowacyjnego, skutecznego i bezpiecznego kandydata na lek, stosowanego w terapii wybranych nowotworów litych. Zgodnie z danymi WHO, nowotwory tworzą największą grupę chorób cywilizacyjnych (World Cancer Report, 2014). Ostatnie doniesienia wskazują na istotną rolę ścieżki ubikwityna-proteasom (UPS), w szczególności enzymu aktywującego ubikwitynę (UAE), w regulacji produkcji białek, a tym samym w przeżywaniu komórek nowotworowych. Hamowanie kluczowego enzymu ubikwitylacji białek może stanowić skuteczną alternatywę w terapiach guzów litych. Pierwszym inhibitorem UPS, hamującym proteasom, jest bortezomib, zarejestrowany w terapiach hematologicznych. Jednak jego efekty uboczne, dożylna droga podania oraz brak efektywności w leczeniu guzów litych, wymusza szukanie alternatywnych leków. Projekt będzie prowadzony w 10 etapach, które łącznie będą trwać 45 miesięcy. Pierwsze 9 etapów obejmie badania przemysłowe. Synteza wiodącego, uzyskanego inhibitora UAE, zostanie opracowana do skali GMP. Zostaną opracowane metody analityczne i ostateczna postać leku. Również, prowadzone będą analizy pogłębiające badania mechanizmu działania oraz poszukujące biomarkerów odpowiedzi na terapię. Ponadto, zaplanowano badania ADMET, in vivo i toksykologiczne, w celu potwierdzenia efektywności i bezpieczeństwa związku. Równolegle, związek wiodący będzie optymalizowany, na wypadek pojawienia się danych dyskwalifikujących go jako kandydata na lek. Zidentyfikowane biomarkery zostaną zweryfikowane in vivo i retrospektywnie, z wykorzystaniem guzów pochodzących od pacjentów. Zostanie opracowany i zwalidowany test do selekcji pacjentów do badań klinicznych. Ostatnim etapem projektu,
Your project description
To add a photo, description, specify a location or attach other materials about the project, you should fill out the form below. After clicking the “send” button, a message will be sent to you e-mail asking for confirmation. You must accept to submit the form. The EU Dot Map Guidelines and consent to the processing of personal data. materials will be sent to the editor of the site, who will publish it on the website after verification test.