Oparte na metodzie Design of experiments projektowanie technologii nanocząstek lipidowych do dostarczania miRNA w nieinwazyjnej, celowanej terapii astmy (miRNAsther)
Celem Przedsięwzięcia miRNasther jest opracowanie nanocząstek lipidowych (LNP) ukierunkowanych na nabłonek dróg oddechowych do dostarczania mieszaniny trzech mikroRNA (miRNA3-LNP) przeznaczonej do podania donosowego, w nieinwazyjnej, celowanej terapii astmy, zwłaszcza postaci ciężkiej i niekontrolowanej. Z uwagi na duże koszty społeczne i ekonomiczne, astma stanowi jeden z kluczowych obszarów potrzeb zdrowotnych społeczeństwa i systemu ochrony zdrowia w Polsce. Przedsięwzięcie odpowiada na niezaspokojoną potrzebę medyczną opracowania nowych podejść terapeutycznych w astmie. Wnioskodawcy wykazali istotnie zmienioną ekspresję określonych rodzajów miRNA w płucach w modelu zwierzęcym astmy alergicznej szczurów oraz, że zastosowanie syntetycznego inhibitora miRNA istotnie zwiększa ekspresję genów stanu zapalnego kluczowych w patogenezie astmy. Hipoteza badawcza zakłada, że podanie syntetycznego analogu lub inhibitora miRNA może stanowić skuteczną i bezpieczną formę terapii astmy. Wytypowaliśmy analogi i inhibitory miRNA, które zostaną enkapsulowane, w opracowane przez nas LNP. W Przedsięwzięciu porównamy efekt biologiczny inhibitorów lub analogów pojedynczych miRNA-LNP z efektem biologicznym mieszaniny trzech miRNA w jednym nośniku LNP (miRNA3-LNP). Rozwój przedkliniczny miRNA3-LNP w Przedsięwzięciu będzie realizowany w ramach 9 zadań badawczych definiujących etapy projektu: Opracowanie nośnika LNP dla 3 cząsteczek miRNA z wykorzystaniem metody Design of experiments; Synteza miRNA-LNP metodą mikroprzepływową i charakterystyka metodami dynamicznego i elektroforetycznego rozpraszania światła (rozmiar, potencjał zeta), chromatograficznymi i optycznymi (enkapsulacja składników lipidowych i RNA), ocena stabilności i uwalniania; Opracowanie i walidacja metod analitycznych (spektrometria mas sprzężona z chromatografem cieczowym (LC-MS/MS), wykorzystywanej do charakterystyki miRNA3-LNP, oceny biodystrybucji i farmakokinetyki miRNA3-LNP; Ocena przenikalności i cytotoksyczności
Twój opis projektu
MiAby dodać zdjęcie, opis lub załączyć inne materiały dotyczące projektu, powinieneś wypełnić poniższy formularz. Po kliknięciu przycisku „wyślij” zostanie przesłana do Ciebie wiadomość e-mail z prośbą o potwierdzenie. Do przesłania formularza niezbędne jest zaakceptowanie Regulaminu Mapy Dotacji UE oraz zgoda na przetwarzanie danych osobowych. Materiały zostaną przesłane do redaktora serwisu, który po sprawdzeniu opublikuje je na stronie.